מחקרים

הטיפולים החדשים בעמילואידוזיס טרנסתירטין לבבי

הגישה הטיפולית בעמילואידוזיס טרנסתירטין לבבי כוללת כיום גם טיפולים משני מחלה, ביניהם ניתן למנות תרופות הפועלות על מנגנונים שונים, חלקן מבוססות על טכנולוגיות חדישות ונמצאות תחת מחקר

לב אנושי, הדמיה

במאמר שפורסם בכתב העת 'European Heart Journal Supplements', החוקרים תיארו את הטיפולים בעמילואידוזיס טרנסתירטין לבבי (TTR, Transthyretin-related cardiac amyloidosis).

הטיפול ב-TTR מורכב מזרוע של מניעת וניהול סיבוכים (טיפול תומך), ומזרוע של טיפולים אשר מטרתם היא להפריע, או להאט, את הייצור ושקיעת הפיברילים (טיפול משנה מחלה). בהגדרה זו נכללות תרופות אשר פועלות על שלבים שונים בתהליך העמילואידוגנזה: (i) השתקה של הגן המקודד ל-TTR (RNA התערבותי קטן: פטיסיראן, ווטריסירן; אנטי-סנס אוליגונוקלאוטידים: אינוטרסן, אפלונטרסן; טכנולוגיה חדשה של CRISPR Cas-9 לעריכת DNA in vivo); (ii) ייצוב של TTR במחזור הדם על מנת לעכב את הניתוק שלו, ואת ההרכבה לאחר מכן, של המונומרים המתקבלים בפיברילים עמילואידיים (טפמידיס, אקורמידיס וטולקפון); ו-(iii) הרס וספיגה מחדש של משקעי רקמת עמילואיד שכבר נוצרו. התרופות אשר קשורות לאסטרטגיה האחרונה שתוארה (נוגדנים) עדיין מהוות נושא למחקרי פאזה 1 או 2.

מקור:

Anna Cantone, Federico Sanguettoli, Beatrice Dal Passo, Matteo Serenelli, Claudio Rapezzi, The treatment of amyloidosis is being refined, European Heart Journal Supplements, Volume 24, Issue Supplement_I, November 2022, Pages I131–I138, https://doi.org/10.1093/eurheartjsupp/suac104

נושאים קשורים:  מחקרים,  עמילואידוזיס לבבי,  טיפול משנה מהלך מחלה,  RNA התערבותי,  אנטיסנס אוליגונוקלאוטיד
תגובות